Glybera将不再销售，全球最贵药物TOP10榜首将易主
日期：2017/5/4
Glybera，作为世界上最昂贵的药物，同时也是第一个基因治疗药物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的销售许可证到期之前不再重新申请销售许可，这也就意味着Glybera不会继续留在市场上。
由于注定了败局而绕过了FDA，又因为这款在欧洲获批的基因治疗药物被报道过仅有一次被使用，公司宁愿坚持其新关注的管线计划。
uniQure的首席执行官马修·卡普斯塔
马修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我们并没有想到病人的需求在未来几年会大幅增加。”
麻省理工学院技术评论去年披露道，由于消费者需要通过巨大的努力才能获得该药物的使用许可，因此药物抑制被搁置在了货架上，并且其长期疗效的问题仍然存在。
美国再保险集团（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂贵的药物清单，本文将为大家展示一群价格昂贵的孤儿疗法是如何以及为什么会打入市场。
在最近的一项调查中，凯撒健康新闻得出的结论是，那些为孤儿药提供了一些激励措施，包括了七年的销售排他性的法律大大激发了一大批昂贵的新疗法。本文根据年度价格清单，列举出了其中最昂贵的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首个基因治疗药物，也是世界上使用最少的药物之一。该药物只在欧洲被批准用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消费者并不止想要其覆盖这一种适应症。UniQure最近几个月不得不重组公司，将研发重点调整到具有竞争性的血友病B、帕金森病以及与百时美施贵宝的合作上面。
uniQure的产品研发管线
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
该药物最初由Hyperion在2013年获批用于尿素循环障碍的治疗，Horizon看到了其潜力，以 11亿美元的价格收购了该公司，从而推动了其罕见病药物的投资组合。
Horizon Pharma的产品投资组合
这种用于庞贝病的药物使得罕见病成为了生物制药中颇受欢迎的一个领域。该药物在2010年获得批准，由于赛诺菲非常喜欢Genzyme对该药的介绍，在一年后以约200亿美元收购了该公司。FDA在1997年就发布了这种药物的孤儿药资格认定。
Sanofi – Genzyme的产品投资组合
该药用于治疗罕见的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症，同样也在2010年获得批准。但每年只有少数NAGs病例，以高氨血症、脑病和呼吸性碱中毒为主要特征，常常导致新生儿快速死亡。
Recordati投资组合中的孤儿药
Actimmune被批准用于严重的恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病等罕见的遗传性疾病，去年，该药物用于佛莱德立希共济失调(Friedreich's ataxia)的III期临床宣告失败。当Horizon决定进行研究时，获得了独立的孤儿药资格认定。
这是由Alexion公司开发的药物，他的成功也激励了一票竞争对手，他们都想看看自己是否能开发出一个更好的药物用于阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征。该药目前也正在就难治性全身重症肌无力进行审查，这为该公司获得了另一项孤儿药资格认定。
Alexion的三大产品
Alexion的产品管线
这种长效的血友病B药物最近与Eolctate 一起从Biogen and Sobi进了Bioverativ公司的口袋，而Bioverativ将要开始投入数亿美元来计划建立一条罕见病药物的产品管道。现在有大量有望彻底改变这一领域的新药正在研发当中。
Bioverativ的产品管线
有效成分：α-异丙肾上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年获得FDA批准，是另一种长效血友病B药物，也是同类中第一个纳入了血白蛋白的药物。该药物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的产品管线
Naglazyme最初于2005年被批准用于VI型粘多糖贮积症（MPS VI）。但是每年只有几十名患者在美国使用这种酶替代药物。
BioMarin的5个上市产品
BioMarin的研发管线
公司：Spectrum Pharmaceuticals
这种药物最开始受到关注是因为其价格降低到2099美元，而当时它被批准用于治疗罕见的外周T细胞淋巴瘤一个月后，其价格达到了30,000美元。开发了这种药物的Allos公司捍卫了它与其他罕见癌症药物相符的价格。 Spectrum于2012年收购了Allos。
Spectrum的六个肿瘤/血液产品
Spectrum的研发管线
内容来源：火石创造
参考来源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官网
声明：该文章系转载，登载该文章目的为更广泛地传递医药市场信息，不代表新康界赞同其观点。文章内容仅供参考。
Glybera，作为世界上最昂贵的药物，同时也是第一个基因治疗药物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的销售许可证到期之前不再重新申请销售许可，这也就意味着Glybera不会继续留在市场上。
由于注定了败局而绕过了FDA，又因为这款在欧洲获批的基因治疗药物被报道过仅有一次被使用，公司宁愿坚持其新关注的管线计划。
uniQure的首席执行官马修·卡普斯塔
马修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我们并没有想到病人的需求在未来几年会大幅增加。”
麻省理工学院技术评论去年披露道，由于消费者需要通过巨大的努力才能获得该药物的使用许可，因此药物抑制被搁置在了货架上，并且其长期疗效的问题仍然存在。
美国再保险集团（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂贵的药物清单，本文将为大家展示一群价格昂贵的孤儿疗法是如何以及为什么会打入市场。
在最近的一项调查中，凯撒健康新闻得出的结论是，那些为孤儿药提供了一些激励措施，包括了七年的销售排他性的法律大大激发了一大批昂贵的新疗法。本文根据年度价格清单，列举出了其中最昂贵的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首个基因治疗药物，也是世界上使用最少的药物之一。该药物只在欧洲被批准用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消费者并不止想要其覆盖这一种适应症。UniQure最近几个月不得不重组公司，将研发重点调整到具有竞争性的血友病B、帕金森病以及与百时美施贵宝的合作上面。
uniQure的产品研发管线
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
该药物最初由Hyperion在2013年获批用于尿素循环障碍的治疗，Horizon看到了其潜力，以 11亿美元的价格收购了该公司，从而推动了其罕见病药物的投资组合。
Horizon Pharma的产品投资组合
这种用于庞贝病的药物使得罕见病成为了生物制药中颇受欢迎的一个领域。该药物在2010年获得批准，由于赛诺菲非常喜欢Genzyme对该药的介绍，在一年后以约200亿美元收购了该公司。FDA在1997年就发布了这种药物的孤儿药资格认定。
Sanofi – Genzyme的产品投资组合
该药用于治疗罕见的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症，同样也在2010年获得批准。但每年只有少数NAGs病例，以高氨血症、脑病和呼吸性碱中毒为主要特征，常常导致新生儿快速死亡。
Recordati投资组合中的孤儿药
Actimmune被批准用于严重的恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病等罕见的遗传性疾病，去年，该药物用于佛莱德立希共济失调(Friedreich's ataxia)的III期临床宣告失败。当Horizon决定进行研究时，获得了独立的孤儿药资格认定。
这是由Alexion公司开发的药物，他的成功也激励了一票竞争对手，他们都想看看自己是否能开发出一个更好的药物用于阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征。该药目前也正在就难治性全身重症肌无力进行审查，这为该公司获得了另一项孤儿药资格认定。
Alexion的三大产品
Alexion的产品管线
这种长效的血友病B药物最近与Eolctate 一起从Biogen and Sobi进了Bioverativ公司的口袋，而Bioverativ将要开始投入数亿美元来计划建立一条罕见病药物的产品管道。现在有大量有望彻底改变这一领域的新药正在研发当中。
Bioverativ的产品管线
有效成分：α-异丙肾上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年获得FDA批准，是另一种长效血友病B药物，也是同类中第一个纳入了血白蛋白的药物。该药物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的产品管线
Naglazyme最初于2005年被批准用于VI型粘多糖贮积症（MPS VI）。但是每年只有几十名患者在美国使用这种酶替代药物。
BioMarin的5个上市产品
BioMarin的研发管线
公司：Spectrum Pharmaceuticals
这种药物最开始受到关注是因为其价格降低到2099美元，而当时它被批准用于治疗罕见的外周T细胞淋巴瘤一个月后，其价格达到了30,000美元。开发了这种药物的Allos公司捍卫了它与其他罕见癌症药物相符的价格。 Spectrum于2012年收购了Allos。
Spectrum的六个肿瘤/血液产品
Spectrum的研发管线
内容来源：火石创造
参考来源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官网
声明：该文章系转载，登载该文章目的为更广泛地传递医药市场信息，不代表新康界赞同其观点。文章内容仅供参考。
信息来源：新康界
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